У США протестували препарат, що може вилікувати діабет 1 типу

У США десятеро людей із діабетом 1 типу більше не потребують інсулінових ін’єкцій після отримання експериментального лікування стовбуровими клітинами. Це стало можливим завдяки новому препарату «Зимислецел», який розробила компанія Vertex Pharmaceuticals. Його ефективність підтвердила клінічна програма, результати якої нещодавно оприлюднило видання Daily Mail.

У дослідженні брали участь 12 пацієнтів із важкою формою діабету, ускладненою гіпоглікемічною неусвідомленістю — небезпечним станом, за якого людина не відчуває падіння рівня цукру в крові. Це може призводити до судом, втрати свідомості й навіть смерті. Через рік після введення клітинної терапії десятеро учасників змогли повністю припинити інсулінотерапію, а ще двоє — істотно зменшили її дозу.

Суть методу полягає в тому, що пацієнтам імплантують у печінку спеціально вирощені в лабораторії бета-клітини підшлункової залози, створені зі стовбурових клітин. Саме бета-клітини відповідають за вироблення інсуліну — гормону, який регулює рівень глюкози в крові. У хворих на діабет 1 типу ці клітини руйнуються через аутоімунну реакцію організму.

Після інфузії клітин у пацієнтів стабілізувався рівень цукру в крові. Якщо до лікування контроль над глюкозою був ефективним лише протягом половини доби, то після — понад 93% часу. У багатьох випадках пацієнти відмовилися від щоденних уколів інсуліну — вперше за десятки років.

Втім, нова терапія поки що потребує супроводу — пацієнти повинні постійно приймати імуносупресанти, щоб уникнути відторгнення нових клітин. Однак учені сподіваються, що з часом зможуть створити рішення, яке дозволить уникнути або мінімізувати потребу в цих ліках.

Ця наукова розробка — результат 25 років досліджень, ініційованих батьком дитини з діабетом. Його особиста обіцянка знайти лікування переросла у великий дослідницький проєкт, який сьогодні вже змінює життя пацієнтів.

Приклади історій з життя показують ефективність методу: 36-річна Аманда Сміт із Великої Британії заявила, що терапія «повернула їй нове життя», а інша учасниця, Марлайна Годель із США, після 25 років інсулінових ін’єкцій змогла повернутися до активного життя, навчання та улюбленого хобі — верхової їзди.

Vertex Pharmaceuticals планує подати препарат на схвалення до Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) протягом найближчих п’яти років.